Una nueva alternativa preventiva para pacientes con hemofilia A y B
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La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó en la Argentina una nueva terapia preventiva para la hemofilia A y B grave sin inhibidores. Se trata de marstacimab, un anticuerpo monoclonal de aplicación subcutánea semanal indicado para pacientes de 12 años o más, que apunta a reducir de manera sostenida los episodios de sangrado.
La hemofilia es una enfermedad hereditaria poco frecuente causada por la deficiencia de factores de coagulación: el factor VIII en la hemofilia A y el factor IX en la hemofilia B. Esta alteración genera sangrados prolongados ante golpes o cirugías, pero también hemorragias internas espontáneas, sobre todo en articulaciones y músculos. Con el tiempo, esos episodios pueden provocar daño articular irreversible, dolor crónico y serias limitaciones funcionales.
Durante décadas, el eje del tratamiento fue la administración intravenosa del factor de coagulación faltante. Este enfoque permitió mejorar de forma notable la expectativa y la calidad de vida de las personas con hemofilia, aunque exige accesos venosos frecuentes, preparación previa de la medicación y una fuerte organización familiar para sostener la profilaxis.
Cómo actúa la nueva terapia aprobada por ANMAT
Marstacimab pertenece a una nueva generación de terapias que no reemplazan directamente los factores VIII o IX. Su mecanismo de acción se basa en bloquear la actividad del inhibidor de la vía del factor tisular (TFPI), una proteína que limita la coagulación. Al inhibir al TFPI, se favorece la generación de trombina, proteína clave en la formación del coágulo.
El medicamento se administra una vez por semana por vía subcutánea a través de una lapicera prellenada. A diferencia de los concentrados de factores tradicionales, no requiere dilución previa ni acceso venoso, lo que facilita su uso domiciliario. Con la capacitación adecuada, el propio paciente o un cuidador pueden aplicar la inyección, favoreciendo la autonomía y mejorando la adherencia al tratamiento preventivo.
“En lugar de reemplazar el factor VIII o IX que falta, este tratamiento actúa sobre otro componente del proceso de coagulación para ayudar a recuperar su equilibrio. Para las personas con hemofilia, contar con tratamientos con mecanismos diferentes amplía las posibilidades de individualizar la terapia y prevenir los sangrados”, señaló el hematólogo Mauro Dávoli, ex presidente de la Asociación Argentina de Hemofilia y Desórdenes Asociados.
Resultados del estudio internacional BASIS
La principal evidencia sobre marstacimab surge del ensayo internacional de fase 3 BASIS, que evaluó su eficacia y seguridad en personas con hemofilia A grave o hemofilia B moderadamente grave a grave, sin inhibidores. El diseño contempló una comparación intraindividual: se analizaron los sangrados registrados en una fase observacional previa y luego durante el período en el que los pacientes recibieron la nueva terapia.
De 128 participantes que iniciaron la fase de observación, 116 pasaron a recibir el anticuerpo monoclonal. Entre quienes eran tratados “a demanda” —es decir, solo cuando aparecía un sangrado—, la tasa anualizada de hemorragias que requirieron tratamiento pasó de 39,86 episodios al año a 3,20, lo que representa una reducción cercana al 92%.
En el grupo que ya recibía tratamiento preventivo regular con factores de coagulación, la tasa anualizada estimada descendió de 7,90 a 5,09 sangrados que necesitaron tratamiento, una disminución del 35,5%, estadísticamente significativa frente a la profilaxis previa.
“Prevenir los sangrados es uno de los grandes objetivos del tratamiento moderno de la hemofilia. Contar con alternativas de administración sencilla y con distintos mecanismos de acción permite pensar la terapia cada vez más de acuerdo con las características y necesidades de cada persona”, explicó la médica hematóloga infantil Andrea Cocca, del Grupo Hemos.
Efectos adversos y recomendaciones para pacientes
Entre los efectos adversos más frecuentes observados con marstacimab se describieron reacciones en el lugar de la inyección, dolor de cabeza, fiebre, dolores articulares, diarrea, picazón y erupciones cutáneas. En el período principal del estudio BASIS no se registraron eventos tromboembólicos, aunque los autores remarcan que ese riesgo no puede descartarse a medida que el fármaco sea utilizado en poblaciones más amplias y diversos contextos clínicos.
Los especialistas subrayan que la elección de una terapia preventiva debe contemplar múltiples factores: el perfil de sangrado del paciente, su edad, sus antecedentes, la presencia o no de inhibidores, otros tratamientos concomitantes y sus preferencias personales, además del seguimiento cercano por parte de un equipo especializado en hemofilia.
“El acompañamiento del equipo de salud es fundamental para resolver dudas y dificultades que puedan aparecer durante el tratamiento. También es necesario acordar qué hacer ante un sangrado, porque recibir una terapia preventiva no elimina la necesidad de reconocerlo y atenderlo”, concluyó la Dra. Cocca.
Con la aprobación de esta nueva opción, la Argentina suma una herramienta adicional para personalizar la profilaxis en hemofilia A y B, con el objetivo de reducir los sangrados, proteger las articulaciones y mejorar la calidad de vida de pacientes y familias.
