Argentina, única en la región en un ensayo global de terapia génica ocular
NewsITe
Argentina se posiciona a la vanguardia de la investigación oftalmológica al convertirse en el único país de Latinoamérica en participar de un ensayo clínico global de terapia génica para tratar la degeneración macular asociada a la edad en su forma húmeda, una enfermedad que afecta la visión central y compromete la autonomía de las personas mayores.
El Charles Centro Oftalmológico incluyó al primer paciente latinoamericano en el estudio internacional 4DMT – 4FRONT-2, un ensayo de fase 3 que también se lleva adelante en centros especializados de Europa y Estados Unidos. Esta etapa es la previa a una eventual aprobación regulatoria y posterior salida al mercado, en caso de confirmarse los buenos resultados de eficacia y seguridad.
“La terapia génica representa un verdadero cambio de paradigma en el tratamiento de la degeneración macular húmeda. Ser pioneros en Argentina en participar en esta etapa avanzada de investigación nos llena de orgullo y refuerza nuestro compromiso por la innovación, la investigación clínica y el desarrollo de alternativas terapéuticas que mejoren la calidad de vida de nuestros pacientes”, señaló Patricio Schlottmann, jefe de Investigación Clínica en Charles Centro Oftalmológico y director de Oftalmología en la Organización Médica de Investigación (OMI).
Qué es la degeneración macular húmeda y a quiénes afecta
La degeneración macular asociada a la edad en su forma húmeda es una patología frecuente en mayores de 55 años, con mayor prevalencia a partir de los 75. Afecta la mácula, el área central de la retina responsable de la visión fina y del reconocimiento de detalles, números y letras. Suele comenzar en un ojo y, con el tiempo, comprometer también al otro.
Su impacto en la vida diaria es significativo: puede dificultar la lectura, el uso del celular, la identificación de precios y etiquetas, la elección de la ropa o la identificación de alimentos. Todo esto se traduce en pérdida de independencia, necesidad de ayuda para tareas habituales y, en muchos casos, en cuadros de ansiedad o depresión vinculados al deterioro funcional.
Hasta ahora, el tratamiento estándar consiste en inyecciones intraoculares periódicas de fármacos antiangiogénicos. Estas aplicaciones, que suelen repetirse cada uno o dos meses, logran frenar la progresión del daño visual, pero implican una fuerte carga terapéutica: visitas frecuentes al consultorio, dependencia del calendario de aplicaciones y riesgo de empeoramiento si el esquema se interrumpe o se retrasa.
Terapia génica: una sola aplicación con efecto prolongado
El enfoque en investigación introduce una estrategia distinta: se trata de una única inyección intraocular que utiliza un vector viral especialmente diseñado para que las propias células del ojo produzcan de manera sostenida el agente terapéutico necesario. Es decir, se busca que el ojo se convierta en una “fábrica” interna del medicamento.
De confirmarse los resultados preliminares, la terapia génica podría reducir o incluso eliminar la necesidad de inyecciones repetidas en más del 80% de los pacientes en comparación con el tratamiento convencional, lo que implicaría un cambio profundo en la forma de abordar esta enfermedad crónica.
Los estudios de fase 1 y 2 se llevaron a cabo con un número reducido de participantes y mostraron un perfil de seguridad aceptable y señales de eficacia que habilitaron el avance a la fase 3. Esta nueva etapa incorpora a muchos más pacientes y centros alrededor del mundo, con el objetivo de confirmar esos beneficios y evaluar su comportamiento en una población más amplia y diversa.
Cómo se seleccionan los pacientes para el estudio
- Diagnóstico de degeneración macular húmeda realizado dentro de los últimos seis meses.
- No haber recibido más de cuatro inyecciones del tratamiento estándar previo.
- Contar con controles oftalmológicos regulares y seguimiento por parte de un equipo especializado.
El desarrollo de terapias génicas abre una nueva etapa para la oftalmología y plantea la posibilidad de tratamientos menos invasivos y más duraderos para enfermedades que, hasta hoy, requieren intervenciones frecuentes.
Mientras avanza el ensayo internacional, especialistas destacan la importancia de los controles periódicos de la visión en personas mayores y la consulta temprana ante síntomas como visión borrosa, líneas rectas que se ven onduladas o dificultad para leer. La detección precoz y el acceso a tratamientos adecuados siguen siendo claves para preservar la visión y la calidad de vida.
