Concizumab, un anticuerpo monoclonal que cambia el tratamiento
NewsITe
Un nuevo medicamento para la prevención de hemorragias en personas con hemofilia A y B con inhibidores ya está disponible en la Argentina, tras la aprobación de la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT). Se trata de concizumab, un anticuerpo monoclonal de administración subcutánea diaria indicado para mayores de 12 años que viven con esta enfermedad.
La hemofilia es un trastorno hereditario poco frecuente que dificulta la correcta coagulación de la sangre. En la mayoría de los casos, el tratamiento estándar consiste en la terapia sustitutiva, que reemplaza el factor de coagulación faltante (Factor VIII en la hemofilia A y Factor IX en la hemofilia B) mediante infusiones intravenosas periódicas. Sin embargo, una proporción importante de pacientes desarrolla inhibidores, es decir, anticuerpos que bloquean la acción de esos factores administrados y vuelven menos eficaz la terapia.
Se estima que hasta el 30% de las personas con hemofilia A severa y entre el 5% y el 10% de quienes padecen hemofilia B severa generan inhibidores. En estos casos, el impacto en la vida cotidiana es alto: cerca del 75% refiere que el dolor condiciona sus actividades diarias y más de la mitad presenta múltiples episodios de sangrados espontáneos en lapsos de apenas seis meses.
Cómo actúa el nuevo tratamiento aprobado por la ANMAT
A diferencia de los esquemas sustitutivos clásicos, concizumab no aporta el factor VIII o IX faltante. En cambio, bloquea una proteína reguladora del sistema de coagulación llamada TFPI (inhibidor de la vía del factor tisular), que en condiciones normales limita el proceso procoagulante. Al inhibir al TFPI, se favorece la producción de trombina, una enzima central para la formación de coágulos estables, incluso en pacientes que ya desarrollaron inhibidores contra los factores FVIII o FIX.
Según especialistas, esta estrategia abre una opción no sustitutiva para un grupo de pacientes con escasas alternativas terapéuticas efectivas. La administración se realiza por vía subcutánea, una vez al día, mediante una lapicera prellenada y lista para usar, lo que simplifica el tratamiento y reduce la carga asociada a las infusiones intravenosas frecuentes.
Qué dicen los especialistas sobre este avance
La médica hematóloga pediatra Dra. Gabriela Sciuccati, ex jefa del servicio de Hematología del Hospital Garrahan y actual consultora honoraria, destacó que la llegada de concizumab supone “una nueva manera de tratar” la hemofilia en pacientes con inhibidores, una de las complicaciones más difíciles de manejar en la práctica clínica.
“Estamos ante una estrategia terapéutica innovadora, con un mecanismo de acción diferente al de las terapias tradicionales, que apunta a restablecer el equilibrio de la coagulación a través del bloqueo del TFPI y favorecer así la generación de trombina, una enzima clave para la coagulación”, señaló la especialista.
Para Sciuccati, la posibilidad de contar con un esquema de profilaxis subcutáneo diario amplía el abordaje disponible, en especial para quienes tienen hemofilia B con inhibidores, un grupo para el que históricamente no existían opciones preventivas eficaces y seguras. Además, remarcó que el desarrollo de inhibidores complejiza tanto el tratamiento como la calidad de vida, y que esta alternativa no sustitutiva permite pensar en esquemas más personalizados, adaptados a las necesidades de cada paciente.
Resultados del estudio de fase 3 explorer7
La aprobación local de concizumab se apoyó en los datos del ensayo clínico de fase 3 explorer7, diseñado para evaluar su eficacia y seguridad en personas con hemofilia A o B con inhibidores. De acuerdo con los resultados difundidos, la profilaxis con este anticuerpo monoclonal logró una reducción del 86% en los sangrados espontáneos y traumáticos tratados en comparación con la ausencia de profilaxis.
- La tasa anualizada de sangrado (ABR) media estimada fue de 1,7 con concizumab frente a 11,8 sin profilaxis.
- La mediana global de ABR fue de 0 con el nuevo tratamiento, frente a 9,8 en pacientes que no recibían profilaxis.
- El perfil de seguridad y tolerabilidad se mantuvo dentro de lo esperado para este tipo de terapias.
En el ámbito clínico, estos datos apuntan a una reducción sustancial del número de episodios de sangrado, lo que impacta directamente en la preservación de las articulaciones, el alivio del dolor crónico y la mejora de la autonomía de las personas que viven con hemofilia severa o moderada y desarrollaron inhibidores.
Con la llegada de este nuevo fármaco al mercado argentino, se incorpora una herramienta adicional para los equipos de salud y para las familias que conviven con la hemofilia, en línea con las tendencias internacionales que buscan tratamientos más eficaces, seguros y fáciles de administrar.
