Nuevo fármaco para pacientes con mieloma múltiple avanzado
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La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó en la Argentina un nuevo tratamiento para pacientes adultos con mieloma múltiple en recaída o refractario, una forma agresiva de cáncer de la sangre que suele presentar pocas alternativas terapéuticas luego de varias líneas de tratamiento.
El mieloma múltiple afecta a las células plasmáticas, un tipo de glóbulo blanco que se encuentra en la médula ósea. Cuando estas células se vuelven malignas, producen anticuerpos defectuosos y alteran la generación normal de glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas. Esto puede derivar en complicaciones graves como insuficiencia renal, anemia, fracturas óseas, hipercalcemia e infecciones frecuentes.
En nuestro país se estiman alrededor de 1.300 nuevos casos de mieloma múltiple por año, lo que equivale a unos 3,5 diagnósticos diarios. La enfermedad es más frecuente a partir de los 50 años, con un pico entre los 50 y 70. A pesar de los avances de las últimas dos décadas, el mieloma múltiple continúa siendo incurable y muchos pacientes dejan de responder a los esquemas clásicos, con tasas de sobrevida muy bajas luego de la tercera línea de tratamiento.
Talquetamab: un anticuerpo biespecífico de nueva generación
El nuevo medicamento aprobado por ANMAT es talquetamab, un anticuerpo biespecífico anti-GPRC5D x CD3 que redirige linfocitos T contra las células tumorales. Se indica para pacientes que ya recibieron al menos tres terapias previas y cuya enfermedad progresó a pesar de esos tratamientos.
Talquetamab fue avalado previamente por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) en agosto de 2023, a partir de los resultados del ensayo clínico fase 1/2 MonumenTAL-1. Este estudio, que incluyó a más de 300 pacientes con mieloma múltiple en recaída o refractario, mostró tasas de respuesta global del 74% en personas sin terapias previas con redirección de linfocitos T y del 67% en quienes ya habían sido expuestos a este tipo de estrategias.
Además de su potencia, la terapia exhibió una mediana de duración de la respuesta de hasta 17,5 meses y una supervivencia global a 24 meses del 67,1%. El fármaco, desarrollado por Johnson & Johnson, estará disponible bajo condiciones de uso hospitalario en modalidad de monoterapia para pacientes adultos con enfermedad refractaria y múltiples líneas previas de tratamiento.
Modo de administración y perfil de seguridad
Talquetamab es el primer anticuerpo biespecífico aprobado en el país que actúa simultáneamente sobre dos blancos terapéuticos: el receptor CD3 en las células T y el receptor GPRC5D en las células malignas. Esta doble acción permite redirigir el sistema inmune del propio paciente hacia las células del mieloma y desencadenar una respuesta antitumoral potente.
El fármaco se administra por vía subcutánea, con un esquema que incluye una fase inicial de escalado progresivo de dosis y luego una aplicación quincenal. Esta pauta abre la posibilidad de una administración ambulatoria en muchos casos, con controles periódicos para monitorear la aparición de efectos adversos.
- Los eventos adversos más frecuentes incluyen alteraciones del gusto (disgeusia), sequedad bucal, pérdida de peso e infecciones.
- La mayoría de estas reacciones se describen como leves a moderadas y de carácter transitorio.
- Los estudios reportaron una baja tasa de discontinuación definitiva del tratamiento por efectos adversos.
“La incorporación de talquetamab al abanico terapéutico disponible en el país constituye un paso clave para tratar a pacientes que ya no responden a las combinaciones clásicas de medicamentos. Su mecanismo de acción y perfil de eficacia lo posicionan como una alternativa muy prometedora”, señaló la Dra. María Eugenia Funes, médica hematóloga del Hospital Británico de Rosario.
En la misma línea, el Dr. Cristian Seehaus, hematólogo del Hospital Italiano de Buenos Aires, consideró que en la práctica cotidiana se observan con frecuencia pacientes que agotaron las opciones terapéuticas existentes y que este fármaco ofrece “una nueva esperanza, con una vía de administración subcutánea y un perfil de seguridad manejable en la mayoría de los casos”.
Por su parte, el Dr. Ariel Perelsztein, director de Asuntos Médicos y Regulatorios del laboratorio desarrollador, destacó que contar con esta droga en la Argentina representa “un avance significativo para los pacientes con mieloma múltiple que ya han agotado las principales líneas terapéuticas” y subrayó el compromiso de seguir mejorando la sobrevida y la calidad de vida de quienes conviven con esta enfermedad oncohematológica.
