Estudios locales confirman la eficacia de la triple terapia pediátrica
NewsITe
En el marco del Día Mundial de la Fibrosis Quística, dos estudios realizados en hospitales pediátricos de referencia en Buenos Aires aportaron nueva evidencia científica sobre la eficacia y seguridad de una triple terapia moduladora de producción nacional, desarrollada por el laboratorio Gador. Los trabajos se suman a la bibliografía internacional y respaldan el uso de esta formulación en pacientes pediátricos con fibrosis quística en Argentina.
La fibrosis quística es una enfermedad genética crónica que provoca la acumulación de moco espeso y pegajoso en los pulmones y el sistema digestivo, lo que genera infecciones respiratorias recurrentes, dificultad para respirar y problemas de nutrición. Se trata de una patología que suele manifestarse en la infancia y que, durante décadas, contó con opciones terapéuticas limitadas.
El primer estudio fue liderado por el doctor Alejandro Teper y su equipo del Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez, y publicado recientemente en la revista científica Pediatric Pulmonology. Allí se evaluó de forma prospectiva a 71 pacientes de 6 años o más tratados durante 12 meses con la triple terapia moduladora genérica producida en el país. El seguimiento incluyó tanto a chicos sin exposición previa a moduladores como a quienes ya habían recibido otro tratamiento similar.
Mejoras en función pulmonar, calidad de vida y menos internaciones
Tras un año de tratamiento, los resultados fueron contundentes. En los pacientes sin exposición previa a moduladores, la función pulmonar aumentó un 20,8%, mientras que en quienes ya habían recibido otro modulador la mejora fue del 18,5%. La capacidad de los pulmones para eliminar secreciones también se incrementó (13,3% y 11,2% respectivamente) y la calidad de vida mostró un salto significativo: 66,1% en el primer grupo y 30,4% en el segundo.
Otro dato relevante fue la disminución del cloro en la prueba del sudor, un estudio clave para el diagnóstico y seguimiento de la fibrosis quística. Los niveles se redujeron entre un 53% y un 58%, lo que indica un impacto directo sobre el mecanismo de base de la enfermedad. En el grupo de pacientes sin experiencia previa con moduladores también se observó una mejora notable del estado nutricional.
En cuanto a las exacerbaciones respiratorias graves, la reducción alcanzó el 95% en ambos grupos analizados y, durante el año de seguimiento, ningún paciente requirió hospitalización por esta causa. Los investigadores remarcan que se trata de un cambio sustancial en el curso clínico de la enfermedad, con impacto directo en la vida cotidiana de los chicos y sus familias.
“La formulación genérica argentina demuestra una eficacia clínica y una seguridad robusta, que reflejan los resultados reportados para la formulación original, incluyendo una evolución favorable de la función pulmonar, del estado nutricional y de otros parámetros clínicos relevantes”, señaló el doctor Alejandro Teper, jefe del Centro Respiratorio del Hospital de Niños Ricardo Gutiérrez.
Segundo estudio en el Hospital Garrahan: resultados comparables a la terapia original
El segundo trabajo fue encabezado por el equipo del doctor Claudio Castaños, del Hospital de Pediatría Prof. Dr. Juan P. Garrahan, y publicado en la revista Journal of Cystic Fibrosis. En este caso se analizaron 55 niños que recibieron la triple terapia moduladora nacional entre 2022 y 2025, con un seguimiento también de 12 meses.
La función pulmonar de los pacientes mejoró de una mediana de 80,7 a 101, lo que representa un incremento del 25%. Al mismo tiempo, el cloro en la prueba del sudor descendió en 45 mEq/L y la proporción de chicos con exacerbaciones respiratorias graves cayó del 40% al 7,2%, reflejando un notable descenso en la frecuencia de complicaciones severas.
Los análisis de secreciones pulmonares demostraron además una reducción de la presencia de la bacteria Pseudomonas aeruginosa, asociada a infecciones respiratorias crónicas en fibrosis quística: pasó del 29% al 15% de los pacientes estudiados. De forma paralela, se registró una mejora en indicadores de calidad de vida y el tratamiento fue bien tolerado, sin reportes de efectos adversos graves.
“La formulación genérica argentina estudiada mostró resultados comparables a la original de la triple terapia moduladora del CFTR, tanto en función pulmonar como en exacerbaciones y test del sudor”, destacó Castaños.
Nueva formulación pediátrica desde los 2 años: un paso clave en el país
Con base en la evidencia acumulada y los estudios de bioequivalencia y biodisponibilidad ya disponibles, el laboratorio anunció el lanzamiento de una nueva presentación pediátrica de su triple terapia moduladora del CFTR, indicada para niños desde los 2 años de edad y más de 14 kilos de peso.
Se trata de la primera formulación granulada de este tipo de tratamiento disponible en Argentina para la población pediátrica, lo que facilita su administración en los más pequeños y amplía el acceso temprano a terapias innovadoras. Especialistas destacan que iniciar el tratamiento a edades menores podría tener un impacto positivo a largo plazo en la evolución de la enfermedad y en la expectativa y calidad de vida de estos pacientes.
La incorporación de esta estrategia terapéutica representa un avance significativo en el abordaje de la fibrosis quística en el país, al ofrecer una opción de alta complejidad producida localmente, con respaldo científico y adaptada específicamente a las necesidades de niños y niñas con esta patología crónica.
